癌症患者甘愿接受未经试验验证的疗法

　　许多创新免疫疗法尚未通过人体临床试验验证，疗效不确定，更谈不上医保负担。但癌症患者甘愿为此一线生机而冒险试药，哪怕没有达到预期疗效，哪怕一贫如洗……

　　这里有医生难言的事实，依然有许多无奈。

　　免疫疗法为癌症治疗带来曙光，它从死亡边缘拯救了无数患者，同时带来生的希望，患者相信凭借自身的免疫功能也能战胜顽疾。

　　但是，有些验证中的疗法让医生们面临着纠结：部分癌症病人受电视和媒体大肆宣传的影响，对应用免疫疗法奇迹般攻克癌症的报道深信不疑，想尽一切办法寻求试验性治疗方法或药品。即使到目前为止，没有证据表明那些药物对治疗癌症(特殊类型)确有疗效。

　　马省总医院姑息治疗部主任杰克逊教授认为：无论免疫疗法是否有效，病人和其家庭在经济和情感上都将承受巨大负担。如果通过尝试治疗没有达到预期疗效，患者仍有可能因此而一贫如洗。

　　现阶段，几乎没有临床指南确定哪些患者应当接受何种治疗，也无法通过基因检测明确是否能从免疫疗法中获益。临床治疗适应症分界线通常是基于年龄、肿瘤分期和潜在健康状况变化划定，这些指标的权重取决于医生的判断。

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　　缺乏真实世界数据，疗效尚不确定

　　精准医疗或应用基因标记物预测治疗是否成功，有望给出这些问题的答案。例如，斯坦福大学科学家设计出了一种通过PET成像检测放射性分子方法，示踪患者的T细胞是否被激活。从而在患者接受免疫治疗的情形下，监测T细胞是否具备抗癌能力。

　　该技术在小鼠实验中已证实有效，但尚未在人体上开展试验。其他类似方法也暂未实现。与此同时，患者和医生只能在不确定的情形下作出生死抉择。

　　这种场景天天都在上演。哈佛大学医疗中心统计数据显示，在缺乏真实世界数据情形下，即使拥有丰富的医疗资源和诊疗知识，医生们能否清晰地选择最佳方案还是十分困难的。

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　　NCCN也无详细临床治疗标准建议

　　现实中，大多数癌症患者都在中小型社区医院里接受治疗，肿瘤医生更是面临着困难重重。

　　免疫疗法的原理是通过激发患者自身的免疫系统潜能来杀死癌细胞，因此临床疗效存在着不确定性。此外，这些新药刚上市不久，仅在有限的患者身上完成了临床试验验证，也只能说明在某些情况下有作用。

　　目前的免疫治疗药物包括：检查点抑制剂Keytruda和Opdivo、CAR-T药，如Yescarta和Kymriah，以及新抗原疫苗等。

　　CAR-T疗法重新设计病人自身的T细胞来识别癌细胞的分子并攻击它们。CAR-T药物的价格在37.5万—47.5万美元之间，且治疗和后续护理费用高达数十万美元。

　　理论上，那些身体无法承受化疗或放疗的老年患者，可以尝试CAR-T疗法。但是，每年发布各种恶性肿瘤临床指南的美国国家综合癌症网络(NCCN)，尚未制订出详细的临床治疗标准建议。

　　免疫检查点抑制剂的临床应用也面临着同样的窘境。目前尚不明确哪些患者应当接受罕见遗传病检测，即错配修复缺陷综合征，这表明那些患者对此药物可能有效。

　　马省总医院的瑞安教授认为：这是一项非常昂贵的临床检测，目前尚未纳入临床必检项目。临床上依然是肿瘤学家筛选错配修复缺陷综合征的病人，并进行病理学验证。目前没有人清楚怎样做最好。

　　癌症患者甘愿接受未经试验验证的疗法

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　　保险公司或拒绝承担治疗费用

　　在确保这些药物高额支出是基于确切疗效方面，保险公司发挥着关键作用。在某些情况下，即便有肿瘤专家的推荐，医保也会婉拒提供保险，因为他们只凭借强有力的科学依据来做出决定。

　　最近，马省总医院的肿瘤学家Piotrowska博士就遇到了这种情况。她擅长治疗肺癌，向一位50多岁转移性肺癌患者推荐了多种靶向治疗方法。

　　该患者的癌症类型非常罕见，存在对靶向治疗药物敏感的基因突变位点。Piotrowska说，多年来各种不同的组合治疗使患者能够过上正常的生活，但保险公司最近拒绝为新一轮的治疗提供保险，即每月的药费1.6万美元。

　　Piotrowska博士曾提出申诉，但保险公司仍拒绝承担治疗费用，理由是NCCN指南没有对该治疗方案的指导。尽管NCCN指南列出了疾病详细的治疗方案，但它们没有涉及每种癌症存在的大量细微差别，以及治疗方案的快速更新。

　　Piotrowska博士认为这些指南跟不上研究的快速发展。随着对疾病治疗的深入了解，会不断涌现出更好的方法，如果NCCN指南没有及时更新，医生虽然很清楚患者需要怎样治疗，但患者接受这类治疗时，将无法向保险公司解释获取医保费用。

　　如果医保拒绝承担治疗费用就意味着患者必须自费，用家庭的积蓄换取不确定的疗效。Piotrowska博士认为：如果患者有足够资源继续治疗，治疗费用也意味着一定的经济损伤。对于绝大多数病人来说，接受治疗之后将家徒四壁，一贫如洗。

　　癌症患者甘愿接受未经试验验证的疗法

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　　“有权尝试法案"备受争议

　　免疫疗法的出现只会使治疗抉择更加艰难。对一小部分患者来说，治疗或许成为了救命稻草。若没有保险覆盖，也同样会陷入经济困难窘境。

　　况且，目前还没有关于最初受益患者的长期疗效跟踪大数据，患者和其家人几乎不可能评估费用支出和获益。

　　目前，医生们还无法做出谁该获得免疫治疗，这种混乱局面必然加剧对 “有权尝试法案”的争议 （旨在让绝症患者通过尝试尚未得到FDA批准的试验性药物）。

　　癌症患者甘愿接受未经试验验证的疗法

　　即便疗效不确定，患者也甘愿为了生存而冒险

　　在某些方面，新癌症治疗带来的压力和不确定性也并不是什么坏事。朱莉希望自己的儿子扎克在生病时能接受这样的挑战。

　　癌症患者甘愿接受未经试验验证的疗法

　　扎克5岁时被诊断为急性髓系白血病，接受了大量化疗和三次骨髓移植，继而出现了无法控制的发烧、恶心和感染，并于2014年死亡。

　　现在，朱莉正致力于帮助其他患者获得最好的治疗方案，并确保癌症治疗的临床试验能够继续沿着艰难路线进行下去。

　　朱莉认为：如果仅因为风险、缺乏数据或成本而不敢尝试新疗法，像CAR-T和骨髓移植这样的突破性疗法将永远不会被开发出来。当面临这种情况时，患者更愿意为了活下而去冒风险，因为他们已经别无选择了。